Bluttest für fehlgefaltete Leichtketten zur Früherkennung der Amyloidose bei hämatologischen Tumoren

Abbildung 1: Die Arbeitsgruppe AG Kortüm

Team

Das Team besteht aus klinischen Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftlern aus der Hämatologie und Biochemie.  Die Arbeitsgruppe verbindet langjährige Erfahrung in der Versorgung von Amyloidose-Patienten mit moderner Biomarkerforschung und Zugriff auf eine der größten deutschen Biobanken für AL-Amyloidose.

Dr. Max Steinhardts Erfahrungen in Labor und der Klinik führten zum Projektvorhaben. Er leitet Amyloidose-spezifische Kohortenanalysen und organisiert die Amyloidose Biobank. Das ermöglicht die strukturierte Validierung des Neoepitop-basierten Assays an gut annotierten Proben.

Prof. Dr. Martin Kortüm ist langjähriger Mentor und Laborleiter. Er bringt klinisch-translationale Expertise in Plasmazellerkrankungen und Biomarkerentwicklung ein und verankert den geplanten Test unmittelbar in der Versorgung von MGUS-, Myelom- und AL-Patienten.

Dr. Umair Munawar trägt durch seine publizierte Erfahrung zu klinischen Charakteristika und Prognose der AL-Amyloidose maßgeblich zur Definition geeigneter Vergleichskohorten und klinischer Endpunkte bei. Seine Expertise in ELISA Diagnostik ist unabdingbar für das Projekt.

Silvia Nerreter ist langjährig zentraler Bestandteil der Forschergruppe. Sie organisiert die Myelom- und MGUS- Biodatenbank und somit der Vergleichskohorten. Sie stärkt das Projekt mit Expertise in AL-bezogener klinischer Forschung und Datenanalyse und unterstützt die technische Interpretation von Sensitivität, Spezifität und praktischem Nutzen des Tests.

Motivation und Innovation

„Der Verdacht auf eine AL-Amyloidose ist ein Notfall!“

AL-Amyloidose wird häufig erst spät erkannt. Viele Betroffene haben zum Diagnosezeitpunkt bereits schwere Organschäden, insbesondere am Herzen. Bisher existiert kein Bluttest, der direkt krankmachend fehlgefaltete Leichtketten erkennt. Unser innovativer Ansatz nutzt neuartige Antikörper, die nur an fehlgefaltete, nicht aber an normale Leichtketten binden. Damit soll erstmals eine krankheitsspezifische Früherkennung in Risikogruppen möglich werden.

Welche Ziele verfolgt das Projekt?

Ziel ist die Entwicklung und Validierung eines Bluttests, der fehlgefaltete Leichtketten zuverlässig nachweist. Das Projekt soll zeigen, ob diese Marker bereits in frühen Krankheitsstadien messbar sind und AL-Amyloidose von anderen Erkrankungen wie Myelom oder ATTR-Amyloidose unterscheiden können.

Ansatz des Forschungsprojektes

Es werden Serumproben aus der Würzburger Amyloidose-Biobank mit speziellen Antikörpern untersucht, die sogenannte Neoepitope auf fehlgefalteten Leichtketten erkennen. Mittels ELISA und moderner Analyseverfahren werden Sensitivität und Spezifität bestimmt. Kontrollgruppen mit MGUS, Myelom ohne AL und ATTR (einer anderen Art der Amyloidose) dienen dem Vergleich.

Warum soll das Forschungsprojekt unterstützt werden?

Ein erfolgreicher Test würde erstmals eine echte Früherkennung ermöglichen, besonders bei Risikogruppen wie MGUS-Patienten oder Menschen mit unklarer Kardiomyopathie oder Neuropathie. Frühere Diagnose bedeutet frühere Therapie, weniger Organschäden und deutlich bessere Überlebenschancen. Das Projekt ist mit vorhandenen Proben und Infrastruktur unmittelbar umsetzbar und besitzt hohes translationales Potenzial.